L’étude contrôlée randomisée est au sommet de la pyramide de l’evidence based practice. Elle est indispensable pour juger de l’efficacité d’une intervention thérapeutique entre groupes de patients, déterminer le meilleur d’entre eux, en réduisant les biais et interférences inhérents aux traitements.
Chad Cook présente 5 raisons principales pour lesquelles une étude contrôlée randomisée n’est pas toujours la bonne solution.
1- Elle n’est pas la bonne réponse à la question
Par exemple pour mesurer la précision d’un diagnostic, étudier des maladies rares, faire une analyse prédictive, mettre en évidence des complications thérapeutiques.
2- Elle n’est pas adaptée au patient qui ne rentre pas dans les cases prévues
La validité externe d’une étude contrôlée randomisée est pour Chad Cook le principal problème. Est-ce que ce qui est trouvé est adaptable à d’autres populations, lieux géographiques, cultures, autre phase d’une même pathologie ? Au patient qui est à la marge quant aux critères d’inclusion ?
Dans l’effort louable de contrôler les différentes variables, d’améliorer la puissance de l’étude, de diminuer son coût, des procédures standardisées s’appliquent à des patients standardisés.
3- Des effets de traitement variables
Tous les patients améliorables à l’aide d’un traitement versus un traitement contrôle ne sont pas des patients améliorés.
L’étude contrôlée randomisée ne permet pas de dire pour quelle raison celà «marche» sur certains et pas sur d’autres. Cela necessite une analyse causale des facteurs pouvant conduire à l’amélioration, ce que ne fait pas une étude contrôlée randomisée.
4- Une étude contrôlée randomisée qui ne reproduit pas les conditions habituelles de traitement
Est-ce que les interventions représentent de manière adéquate la façon dont le traitement est effectué en pratique clinique ?
Pas souvent, même pour des études dites pragmatiques (conçues pour tester l’efficacité de l’intervention dans le cadre d’une pratique clinique routinière).
5- Le biais non-mesuré
Les patients sont tirés au sort pour être alloués à un groupe ou à un autre. Et immédiatement après, qu’est-ce qui se passe ?
L’effet Hawthorne induit un changement de comportement des sujets, des gestionnaires et des cliniciens participant à des études expérimentales ou observationnelles.
Les patients ont certaines croyances et attentes concernant un traitement susceptibles d’influencer le résultat.
Si le groupe de traitement attribué ne correspond pas aux croyances et aux attentes du patient, l’effet du traitement est probablement atténué.
Un praticien incertain du résultat thérapeutique du traitement à administrer peut aussi induire un biais dans le résultat.
Voir le traitement administré aux sujets de l’autre groupe peut aussi influencer ce résultat.
Commentaire
Bof, bof… une fois énoncé ces cinq raisons, quoi d’autre ? Je reste sur ma faim.
Références bibliographiques
Cook CE, Thigpen CA. Five good reasons to be disappointed with randomized trials. J Man Manip Ther. 2019 Mar 14:1-3. doi: 10.1080/10669817.2019.1589697. Article sous presse
(Article en accès libre)
